不少人把罕有病說成「孤兒病」，因為病例少，易遭人遺棄。不過，我們絕不孤單！因為生命旅途上，總有人會跑出來或打氣或伸出援手。

2015年前，我徹頭徹尾是個尋常不過的香港人——政治冷感，什麼社會民生事也一概不愛理，一心只想好好的照顧家人，讓女兒免去病痛的煎熬，開開心心地活下去。

香港結節性硬化症協會主席 阮佩玲

女兒瑤瑤 5個月大時因基因突變得了結節性硬化症（簡稱 TSC），體內不斷長出腫瘤。後來到美國接受手術，成功切除腦部腫瘤，算是杜絕了腫瘤再於大腦增生。但瑤瑤的生命搏鬥軌跡尚未轉入直路，她的腦神經因受損而導致輕中度智障及有自閉傾向，不時受抽筋之苦，身體其他器官也隨時有機會出現腫瘤……

直至 2 0 1 4年，突然來了新希望——新的標靶藥物，瑤瑤有機會參與為期 9個月的試驗計劃。新藥成效很好，瑤瑤的抽筋次數減少，對答溝通也見進步。很想讓瑤瑤繼續用藥，但試驗計劃過後，每月要自付兩萬元藥費，如何負擔得來？當時，主診醫生提議成立病人組織，要求政府把該款新的標靶藥列入醫管局的藥物名冊內，讓瑤瑤及其TSC病人也有資助藥物繼續接受治療，脫離「有藥無錢食」的困局。

我跟數位家長這就聚合一起，成立香港結節性硬化症協會。協會成立了，我還單純地以為瑤瑤隨即就可以有藥可用，豈料接下來的，是我從未嘗過的挑戰———首次接受傳媒訪問，製造輿論壓力；接觸過往一直覺得是高高在上、具影響力的人物⋯⋯

張超雄議員，於我而言跟許多高官無異，都是那些只能在電視上見到、這輩子也沒甚機會碰面的人，卻偶然在一個場合中認識了。他關注罕有病藥物相關的議題，也承諾在立法會層面跟進。能遇上他，猶如大海中尋得浮木。
2017年某天，收到超雄的邀請，說立法會衞生事務委員會將討論罕有病藥物的議題，邀請我和 3位家長在會上發言。雖然戰戰兢兢，但家長們相互打氣，又幫忙批改發言稿，希望當日能流暢地把我們的訴求告知議員和政府官員。

其中一位單親媽媽池燕蘭，本身也是香港結節性硬化症患者，其年幼女兒也遺傳了該症。我為她修改講稿時，稍稍調整了這段內容：「⋯⋯我真的不想死，我不甘心，我只有 3 6歲，不想被這個病折磨至死，求你幫幫我們！」
誰知，她在立法會的那番話言猶在耳，卻真的離開了我們，離開了她的女兒⋯⋯面對這個沒預期的結局，有人提出要讓事件繼續發酵，以便向政府施壓；有人卻反對在死者家人的傷口灑鹽。她是我的戰友啊！除了她，還有好幾位家長也等不到罕有病藥物納入藥物名冊，這就止步的話，我們一直的努力爭取豈非付諸流水？

請願，是我們認為該做的行動。我們連結罕有病病人、相關組織及立法會議員。超雄更幫忙邀請跨黨派的議員到場聲援和發言。那趟行動，社會的迴嚮真大。請願在 5月初舉行，翌日已收到醫管局透過張超雄議辦的約見邀請，5月中便進行會面。

醫管局代表在會上承諾，將於數月內把治療結節性硬化症的新藥納入藥物名冊。

2 0 1 7年 7月，結節性硬化症的新藥正式納入醫管局藥物名冊的安全網，但臨床的門檻卻極高，要求患者腦部出現星形腫瘤或腎臟腫逾三厘米才獲批，協會 4 0名成員中僅 6人合資格。雖然如此，罕有病組織跟超雄卻有清晰目標———撼動制度的不公義，我們一起窮追。終於在2 0 1 9年初，超雄幫忙約見醫管局將接任行政總裁的高拔陞，會面後兩個月，治療結節性硬化症的新藥正式成為藥物名冊內的專用藥物，即合資格的患者只需用 1 5元便可用藥 4個月，可惜臨床門檻卻維持不變，仍然只有少數患者能夠用藥！但這個缺口打開後，不繼續據理力爭也難說得過去，我們請願，透過傳媒、立法會向政府施壓，最終成功令政府把抽筋適應症的藥物也入了撒瑪利亞基金，讓更多TSC患者受惠。

這是我們數年下來爭取的成果！感激眾多同行者的幫忙，包括張超雄議員。數年間從尋常媽媽走到抗爭最前線，我的覺醒，告知我尚有許多工作有待爭取，公眾教育、培育TSC專家、醫生交流與培訓⋯

原文摘錄自：《靠邊站的公義》第5章