公開信 – 香港結節性硬化症協會 https://tscahk.org Tuberous Sclerosis Complex Association of Hong Kong Sun, 07 Feb 2021 06:24:36 +0000 zh-HK hourly 1 https://wordpress.org/?v=6.1.3 https://tscahk.org/wp-content/uploads/2019/12/Logo_r-04-217x217-84x84.png 公開信 – 香港結節性硬化症協會 https://tscahk.org 32 32 結節性硬化症罕藥的4年抗爭故事已刊登於張超雄議員出版的《靠邊站的公義》 https://tscahk.org/%e9%9d%a0%e9%82%8a%e7%ab%99%e7%9a%84%e5%85%ac%e7%be%a9-1347932675571939/ Sun, 07 Feb 2021 06:24:36 +0000 https://tscahk.org/?p=4885
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剛剛收到張超雄議員辦事處出版的《靠邊站的公義》

協會十分有幸得到張超雄無私的協助、排除萬難、一同衝破政府僵化的機制，共同為TSC 患者爭取生存的權利、爭取靠邊站的公義！

終於以4年時間爭取藥物成功💪 拯救了全港三百多名TSC患者的性命、改變了三百多個家庭的命運，謝謝♥

希望將來我們有機會以其他形式、不同的身份再次合作，為香港爭取更美好的明天!

不少人把罕有病說成「孤兒病」，因為病例少，易遭人遺棄。不過，我們絕不孤單！因為生命旅途上，總有人會跑出來或打氣或伸出援手。

2015年前，我徹頭徹尾是個尋常不過的香港人——政治冷感，什麼社會民生事也一概不愛理，一心只想好好的照顧家人，讓女兒免去病痛的煎熬，開開心心地活下去。

香港結節性硬化症協會主席 阮佩玲

女兒瑤瑤 5個月大時因基因突變得了結節性硬化症（簡稱 TSC），體內不斷長出腫瘤。後來到美國接受手術，成功切除腦部腫瘤，算是杜絕了腫瘤再於大腦增生。但瑤瑤的生命搏鬥軌跡尚未轉入直路，她的腦神經因受損而導致輕中度智障及有自閉傾向，不時受抽筋之苦，身體其他器官也隨時有機會出現腫瘤……

直至 2 0 1 4年，突然來了新希望——新的標靶藥物，瑤瑤有機會參與為期 9個月的試驗計劃。新藥成效很好，瑤瑤的抽筋次數減少，對答溝通也見進步。很想讓瑤瑤繼續用藥，但試驗計劃過後，每月要自付兩萬元藥費，如何負擔得來？當時，主診醫生提議成立病人組織，要求政府把該款新的標靶藥列入醫管局的藥物名冊內，讓瑤瑤及其TSC病人也有資助藥物繼續接受治療，脫離「有藥無錢食」的困局。

我跟數位家長這就聚合一起，成立香港結節性硬化症協會。協會成立了，我還單純地以為瑤瑤隨即就可以有藥可用，豈料接下來的，是我從未嘗過的挑戰———首次接受傳媒訪問，製造輿論壓力；接觸過往一直覺得是高高在上、具影響力的人物⋯⋯

張超雄議員，於我而言跟許多高官無異，都是那些只能在電視上見到、這輩子也沒甚機會碰面的人，卻偶然在一個場合中認識了。他關注罕有病藥物相關的議題，也承諾在立法會層面跟進。能遇上他，猶如大海中尋得浮木。
2017年某天，收到超雄的邀請，說立法會衞生事務委員會將討論罕有病藥物的議題，邀請我和 3位家長在會上發言。雖然戰戰兢兢，但家長們相互打氣，又幫忙批改發言稿，希望當日能流暢地把我們的訴求告知議員和政府官員。

其中一位單親媽媽池燕蘭，本身也是香港結節性硬化症患者，其年幼女兒也遺傳了該症。我為她修改講稿時，稍稍調整了這段內容：「⋯⋯我真的不想死，我不甘心，我只有 3 6歲，不想被這個病折磨至死，求你幫幫我們！」
誰知，她在立法會的那番話言猶在耳，卻真的離開了我們，離開了她的女兒⋯⋯面對這個沒預期的結局，有人提出要讓事件繼續發酵，以便向政府施壓；有人卻反對在死者家人的傷口灑鹽。她是我的戰友啊！除了她，還有好幾位家長也等不到罕有病藥物納入藥物名冊，這就止步的話，我們一直的努力爭取豈非付諸流水？

請願，是我們認為該做的行動。我們連結罕有病病人、相關組織及立法會議員。超雄更幫忙邀請跨黨派的議員到場聲援和發言。那趟行動，社會的迴嚮真大。請願在 5月初舉行，翌日已收到醫管局透過張超雄議辦的約見邀請，5月中便進行會面。

醫管局代表在會上承諾，將於數月內把治療結節性硬化症的新藥納入藥物名冊。

2 0 1 7年 7月，結節性硬化症的新藥正式納入醫管局藥物名冊的安全網，但臨床的門檻卻極高，要求患者腦部出現星形腫瘤或腎臟腫逾三厘米才獲批，協會 4 0名成員中僅 6人合資格。雖然如此，罕有病組織跟超雄卻有清晰目標———撼動制度的不公義，我們一起窮追。終於在2 0 1 9年初，超雄幫忙約見醫管局將接任行政總裁的高拔陞，會面後兩個月，治療結節性硬化症的新藥正式成為藥物名冊內的專用藥物，即合資格的患者只需用 1 5元便可用藥 4個月，可惜臨床門檻卻維持不變，仍然只有少數患者能夠用藥！但這個缺口打開後，不繼續據理力爭也難說得過去，我們請願，透過傳媒、立法會向政府施壓，最終成功令政府把抽筋適應症的藥物也入了撒瑪利亞基金，讓更多TSC患者受惠。

這是我們數年下來爭取的成果！感激眾多同行者的幫忙，包括張超雄議員。數年間從尋常媽媽走到抗爭最前線，我的覺醒，告知我尚有許多工作有待爭取，公眾教育、培育TSC專家、醫生交流與培訓⋯

原文摘錄自：《靠邊站的公義》第5章

]]> 【給特首的公開信】 https://tscahk.org/%e7%b5%a6%e7%89%b9%e9%a6%96%e7%9a%84%e5%85%ac%e9%96%8b%e4%bf%a1-519864598378755/ Mon, 30 Oct 2017 11:37:00 +0000 https://tscahk.org/?p=3425 親愛的行政長官 林鄭月娥 Carrie Lam 女士：

您好！我是 阮佩玲 (Rebecca)，香港結節性硬化症協會主席，亦是病患者的媽媽。

昨天看到您對 SMA 患者，Josy 積極和非常有鼓勵性的回應，甚感欣慰！尤其是你提到為市民排憂解困正正是您不斷努力工作的最大動力時，我感覺到我們罕病患者的生命，看到了曙光！

結節性硬化症 (TSC) 是一種罕見的基因突變的遺傳病，香港現時約有200名患者。他們全身的軟性器官，都有機會出現腫瘤，患者大部份都會有抽筋情況，智力有障礙，需要長期服用藥物。以往無藥可醫的情況下，一般患者壽命到30多歲左右，會因器官衰竭而離世。2010年有藥廠研發mTOR抑制劑，可以控制患者體內腫瘤增生，甚至縮小和改善智力。

兩年前，我們在‪香港大學李嘉誠醫學院‬兒童及青少年科學系系主任陳志峰教授的鼓勵下成立協會，為患者爭取藥物資助。在爭取藥物的道路上，11個月之內，有兩名病友離世，醫管局才將mTOR 抑制劑納入藥物名冊和撒瑪利亞基金 的資助計劃。但很可惜，並不是所有 TSC 患者獲得援助！根據醫管局規定，TSC患者須患有星形腫瘤或腎臓腫瘤達3cm 才有合「資格」申請撒瑪利亞基金的援助！否則患者需自行負擔每月近2萬元的治療費用，絕對是違反病向淺中醫的道理，以至令病人無法負擔高昂藥費，病情加重致死的悲慘結局！

醫管局回應，上述安排是參考外國專家的數據和其他國家的制度。但我們在參考各國指標的同時，為什麼不跟循一些已採用較人性化制度的地區例子呢？例如澳洲，當患者確診為 TSC，澳洲政府立刻全面資助患者用藥；又例如台灣患者亦由醫保資助用藥；鄰近澳門特區政府亦已全費資助患者到港求醫用藥；甚至中央政府最近也撥出15億人民幣予北京協和醫院，研究及開發TSC藥物！

林太，懇請您以一個母親的角度，去感受我們 TSC 患者媽媽心中的焦慮和心痛！mTOR 抑制劑是我們病患者的救命藥，作為一個母親，我們是否眼白白等待孩子的腎臟腫瘤達到3cm才可以獲得藥物？抑或其他器官出現腫瘤，就不能獲得藥物資助？尤其是年幼的患者，若能及早使用mTOR抑制劑，將大幅改善抽筋和影響智力的情況，他們可以擁有不一樣的人生，可以好好照顧自己，做一個有能力貢獻社會的人。

我的女兒瑤瑤，在她20個月大的時候，我們不惜工本、傾家蕩產帶着她到美國接受高風險的腦部手術，治療她嚴重抽筋的情況。雖然她的智力受損和學習遲緩，這10多年來我們從不放棄她，鼓勵她在有限的框框內，發展其所長。其畫作「錦鯉」於去年初榮獲「世界關顧自閉日」郵票圖案設計比賽的一等獎。最近，香港結節性硬化症協會還採用她的畫作製成利是封和購物袋義賣籌款，開個人畫展等，令社會人士知道不同能力的人士也有其潛能，可以從不同的角度去看待他們。自從瑤瑤確診為結節性硬化症，便知道這是不治之症，我們仍然努力地憑著微少的力量回饋社會，做一個天父可以使用的人！

天父賜予我們的生命，患什麼病我們並沒有選擇，我們孩子的生命如此脆弱，還有多少時間去等待呢？香港是一個國際大都會，那麼富裕的社會，怎可能出現有錢才有命的情況呢？怎可能罕病患者還要面對重重關卡，藥物似是那麼近，實則卻遙不可及呢！

您在會見SMA患者時曾提及錢並不是一個問題，我們期望林太你不只是關注SMA的特首，而是關注所有罕病患者的特首，懇請特區政府能夠一力承擔 TSC 患者的 mTOR 抑制劑藥費，令患者可以得到適切和適時的治療，使生命得以延續！

最後，感謝林太對罕病患者的關顧和愛護！

香港結節性硬化症協會主席
阮佩玲上
2017年10月30日

]]> 給香港TSC的朋友 https://tscahk.org/%e7%b5%a6%e9%a6%99%e6%b8%aftsc%e7%9a%84%e6%9c%8b%e5%8f%8b-512799995751882/ Wed, 16 Sep 2015 14:28:00 +0000 https://tscahk.org/?p=3496 給香港TSC的朋友 5

各位香港TSC的朋友：

你們好！先自我介紹，我是TTSC(台灣結節硬化症協會)的秘書長，很高興有這個機會在空中與各位相遇。

上個月，偶然間看到Peter Chan 的訊息，經過數次交談，原來香港已經確診的病友超過100位，我十分訝異。依據個人認知，香港應該不會有這麼多病友。我也曾在6月份去函衛生署公部門，得知台灣目前確診者有518人。

若根據文獻及醫療統計，TSC罹病率應是1/6000 – 1/13000，病友中1/3來自遺傳，2/3來自基因突變。眾所周知，突變是生物演變過程中，難以控制的瑕疵，那遺傳呢？？？

若由此解讀，我們應還有許多潛藏的病友。若是一些症狀輕微到無法察覺自己是患者的父母，不慎又遺傳給下一代，如此難以承受之痛，在台灣也時有耳聞。有鑑於此，我們早期一直努力在基因篩檢及醫療宣導上，至今，仍然不敢懈怠。雖然目前有了mTOR抑制劑的新藥，但我仍希望宣導”提早發現提早預防”的信念。

昨晚，我進入貴會的FB，映入眼簾的是非常具有生命力的LOGO。相信所有TSC的病友家庭，不論身居何處，都有著同舟共濟的精神，在此與各位共勉！

10月03日，有一位TSC孩子的爸爸 – 李爸，應邀參加香港的公演與分享活動，若有意願者請參照附帶的活動說明書。另二張照片是今年The Global Awareness Day 台灣記者招待會照片。

誠摯期待你們的參與。

TTSC(台灣結節硬化症協會)的秘書長 樂玲
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