醫管局被炮轟7年，直至上月終於在藥物名冊增加多一種可供結節性硬化症(TSC)患者使用的藥物，惟有病人組織踢爆，病人需同時患星形細胞腫瘤方合資格，即大部分TSC患者無法受惠。有一家三口同患TSC，一人早前去世，家屬直指死者是因無錢買藥而病逝；另一種未納入名冊的陣發性夜間血尿症(PNH)，今年就有兩人負擔不起一年400多萬港元的標靶藥費，出現血管栓塞的併發症離世。

罕見疾病病人組織在7年前，已爭取於醫管局的藥物名冊中，增加罕見疾病的藥物數目，惟當局一直維持6種，到今年10月，醫管局藥物建議委員會終於增加多一種可供結節性硬化症(TSC)患者使用的的標靶藥。香港結節性硬化症協會副主席阮佩玲踢爆，當局規定病人須同時患有星形細胞腫瘤，才能符合資格，她估計合資格個案，萬中無一。

江太及2名女兒均患有TSC，它是一種因基因缺失，體內抑制細胞過度生長的機制失效，令細胞不斷增生，導致結節及腫瘤疾病。江太表示，其長女於今年年中因此病過身，當她獲悉此標靶藥被列入藥物名冊，一度重燃治病曙光，後來卻知道需患上星形細胞腫瘤才獲藥物資助，感到十分失望。她稱，現時腎臟長有直徑5.5厘米大的腫瘤，猶如計時炸彈，擔心病情會急轉直下，但標靶藥費太貴，每月需用近20,000港元購藥。她坦言，丈夫月薪約10,000港元，無能力負擔她及女兒的藥費。

44歲的明仔亦是TSC患者。明仔胞姊指在20多年前，弟弟因腎臟長滿腫瘤，突然爆裂而需切除左腎，現時其右腎長了一個直徑6厘米的腫瘤，「佢由去年開始嗌肚痛，好驚佢嘅右腎頂唔住。」

另外，今年34歲、患有陣發性夜間血尿症(PNH)的方先生，今年初與「鬼門關」擦身而過，去年他因腸胃炎腹瀉而爆血管，之後排出深棕色血尿，送院被診斷是PNH併發急性腎衰竭，他接受治療時，因頸靜脈栓塞命懸一線。

他指今年已有2名病友因溶血過多，導致血管栓塞離世，「佢哋都係冇錢買藥，我都打定輸數。」他稱現時能透過輸血緩和病情，市面雖然有抗溶血藥物的標靶藥，可制止紅血球溶血，惟未被納入藥物名冊，每年藥費高達400萬港元。

香港罕見疾病聯盟主席曾建平表示，香港沒有罕見病種類的統計數字，但按鄰近地區估算，香港約有240多種罕見疾病，惟在藥物名冊中，過往只有6種藥物獲資助。

立法會議員郭家麒直斥醫管局制度僵化，犧牲病人利益，剝奪治病權利。他聲言今年會為罕見疾病患者爭取，將更多藥物列入藥物名冊。

原文轉載自： 東網